《柳叶刀》杂志刊登了犹他大学医学院的报道,Eculizumab治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的优缺点。
Eculizumab是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体,其能特异性地键合到人末端补体蛋白C5。
PNH的临床特点是血管内溶血,导致补体依赖的人衰变加速因子(DAF,CD55)及膜裂解抑制物(MIRL,CD59)功能缺陷。 Eculizumab作为人抗C5单克隆抗体,能抑制血管内溶血的发生,减少输血,稳定血红蛋白浓度,提高生活质量。虽然长期使用Eculizumab可增加感染脑膜炎奈瑟菌的风险,但总体而言该药物的安全性和耐受性都很良好。
最后,研究者称Eculizumab与其他药物相比较,价格仍算昂贵,而且必需长期维持治疗,且并非所有PNH患者都适用。
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